清華新聞網2月20日電 近日,，北京清華長庚醫(yī)院臨床藥械試驗中心團隊發(fā)表醫(yī)藥監(jiān)管科學領域的重要評論性文章,，該文章聚焦于嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法臨床研發(fā)與監(jiān)管,，并以西達基奧侖賽（ciltacabtagene autoleuce, cilta-cel）的研發(fā)和審批過程為例,，深入探討了細胞療法的研發(fā)與監(jiān)管挑戰(zhàn)以及全球不同監(jiān)管機構的審評審批差異,，為推動創(chuàng)新細胞療法研發(fā)提供策略見解,。
CAR-T細胞療法是血液惡性腫瘤治療領域的革命性進展,，目前全球已有13款靶向CD19或BCMA的CAR-T產品獲批用于多種血液腫瘤,。由中美企業(yè)合作開發(fā)的西達基奧侖賽作為中國首個獲得全球多監(jiān)管機構認可的CAR-T產品備受產業(yè)界和學術界關注,。該產品于2018年3月在中國首次獲得新藥臨床試驗（IND）許可,。2022年2月，該產品被美國食品藥品監(jiān)督管理局首次批準上市,，隨后于同年5月和9月分別獲歐洲藥品管理局和日本藥品和醫(yī)療器械管理局批準,，最終于2024年8月在中國獲得附條件批準。
論文配圖
本研究以CAR-T細胞療法的全球監(jiān)管框架為背景,，重點分析了西達基奧侖賽的研發(fā)和審批過程,。研究團隊通過監(jiān)管數據庫調研、文獻綜述,、案例分析和專家訪談等多種方法,，詳細梳理了該產品在中國、美國,、歐洲和日本等區(qū)域的臨床試驗設計,、監(jiān)管審評流程及決策依據,，并結合全球監(jiān)管機構的公開數據和政策文件，進行了深入的比較分析,。
該文章還進一步梳理了CAR-T細胞療法全球臨床研發(fā)和監(jiān)管的復雜性,，關鍵問題包括不同地區(qū)監(jiān)管框架的差異、CMC（化學,、制造和控制）變更管理的復雜性,、跨國臨床試驗的細胞制劑轉運制約以及將CAR-T細胞療法推進至前線治療的考量。此外,，產品研發(fā)及商業(yè)化的高成本和有限的市場規(guī)模仍然是該類產品研發(fā)過程中亟待解決的挑戰(zhàn),，昂貴的價格也是臨床應用可及性的難題。隨著CAR-T細胞療法的不斷發(fā)展,，國際合作和監(jiān)管協(xié)同將是推動細胞療法研發(fā)和提高患者可及性的關鍵,。
相關文章以“西達基奧侖賽的跨國批準：透視CAR-T細胞療法的監(jiān)管”（International approvals of cilta-cel: a lens on CAR T cell regulation）為題，于2月6日發(fā)表于《自然綜述·臨床腫瘤學》（Nature Reviews Clinical Oncology）,。
北京清華長庚醫(yī)院臨床藥械試驗中心主任,、清華大學醫(yī)學院研究員陳曉媛為論文通訊作者，北京清華長庚醫(yī)院臨床藥械試驗中心助理研究員葛誠浩為論文第一作者,，清華大學醫(yī)學院（Tsinghua Medicine）臨床試驗中心助理研究員尹晨為論文第二作者,。國家藥品監(jiān)督管理局藥品評審中心（CDE）在討論CAR-T細胞療法監(jiān)管方面為本文提供了寶貴意見。本文亦獲得傳奇生物（Legend Biotech）,、強生（Johnson & Johnson）團隊,、醫(yī)藥魔方Pharmcube數據庫的支持。
論文鏈接：
https://www.nature.com/articles/s41571-025-00996-1
供稿：北京清華長庚醫(yī)院
編輯：李華山
審核：郭玲
