清華新聞網(wǎng)3月28日電 3月21日,，基于清華大學(xué)基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)院賈怡昌教授實驗室在靶點方向的原創(chuàng)性發(fā)現(xiàn),，全球首款（First-in-Class）自主研發(fā)的以TRIM72為靶點的基因治療藥物SNUG01正式獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）新藥臨床試驗申請（IND）許可,，適應(yīng)癥為肌萎縮側(cè)索硬化（ALS，俗稱“漸凍癥”）,。該藥物聚焦?jié)u凍癥致病機制研究,，為患者帶來全新治療希望。
此次獲批標(biāo)志著該藥物將進入I/IIa期國際多中心注冊臨床試驗階段,，系統(tǒng)評估其在ALS成人患者中的安全性,、耐受性及初步療效,，實現(xiàn)從基礎(chǔ)研究向臨床轉(zhuǎn)化的關(guān)鍵跨越。
ALS是一種累及上,、下運動神經(jīng)元的進行性,、致死性神經(jīng)退行性疾病，患者逐漸喪失運動,、吞咽及呼吸等功能,，中位生存期僅為3至5年。ALS作為成年人最常見的運動神經(jīng)元疾病之一,，目前全球尚無治愈手段,，現(xiàn)有療法僅能有限延緩疾病進展。
基因治療藥物SNUG01以重組腺相關(guān)病毒9型（rAAV9）為載體,，通過鞘內(nèi)注射（IT）的方式,，將人源TRIM72基因靶向遞送至神經(jīng)元。TRIM72可能通過膜修復(fù)功能,、抗氧化/線粒體功能修復(fù),、減少應(yīng)激顆粒產(chǎn)生等多個功能實現(xiàn)減緩ALS患者神經(jīng)元的損害。在臨床前動物研究中,，SNUG01表現(xiàn)出顯著的神經(jīng)元保護作用,。此前在由北京大學(xué)第三醫(yī)院牽頭的研究者發(fā)起的臨床研究中，SNUG01展現(xiàn)出良好的安全耐受性,，在療效指標(biāo)及生物標(biāo)志物方面展現(xiàn)了積極信號,，完善了從靶點發(fā)現(xiàn)、臨床前再到人體數(shù)據(jù)的驗證鏈條,。
與針對特異基因突變導(dǎo)致ALS的基因治療藥物相比,，SNUG01對于神經(jīng)細胞的多重保護機制為其覆蓋更多ALS亞型，特別是為90%無藥可治的散發(fā)型患者提供了潛在的治療選項,。
此款藥物為神濟昌華（北京）生物科技有限公司自主研發(fā)的全球首款（First-in-Class）以TRIM72為靶點的基因治療藥物,。神濟昌華（北京）生物科技有限公司成立于2021年年底，是一家專注于神經(jīng)系統(tǒng)疾病基因治療的生物醫(yī)藥企業(yè),。核心管線源于清華大學(xué)基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)院賈怡昌教授實驗室在神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域十余載的基礎(chǔ)科研成果,。
供稿：基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)院
編輯：李華山
審核：郭玲
